Mogu li osobe s Parkinsonovom bolešću imati koristi od novog hidrogela?

Znanstvenici u Australiji razvili su potencijalno liječenje Parkinsonove bolesti u obliku hidrogela-gela koji sadrži vodu napravljen od aminokiselina.

Klinički dokazi ukazuju na to da transplantirane matične stanice mogu učinkovito riješiti gubitak dopamina karakterističan za Parkinsonovu bolest. Kako bi to istražili, istraživači su osmislili hidrogel koji djeluje kao prijenosnik za siguran transport zamjenskih matičnih stanica u mozak.

“Kad tresimo ili primjenjujemo energiju na hidrogel,” objašnjava koautor studije, profesor David Nisbet, “tvar se pretvara u tekućinu za injekcije. Kad uđe u mozak, gel se vraća u čvrsti oblik i pruža podršku matičnim stanicama da zamijene izgubljene dopaminske neurone. ” Matične stanice također mogu zaštititi postojeće stanice u okolnom tkivu.

Kada je testiran na životinjskim modelima Parkinsonove bolesti, hidrogel je potaknuo „veliko poboljšanje“ u koordiniranom kretanju i oporavku motoričkih funkcija. Iako su potrebna klinička ispitivanja na ljudima, hidrogel bi uskoro mogao ponuditi izvedive tretmane.

Saznajte više o studiji na hidrogelu koja bi mogla pomoći u liječenju Parkinsonove bolesti .

Sunovion ponovno podnosi odobrenja

Sunovion Pharmaceuticals je ponovno podnio  novu aplikaciju za drogu (NDA) da bi od američke Uprave za hranu i lijekove (FDA), ponovo tražili odobrenje  za svoju ispod-jezik formulaciju apomorfina – pod nazivom APL-130277 – za Parkinsonov off period.

Ponovno podnošenje je nastavak  FDA ‘s traženja  “kompletnog pismenog odgovora” od ranije ove godine, u kojoj je agenciji zatražio dodatne informacije – ali ne i nova klinička ispitivanja – prije nego što odluči da li će odobriti APL-130277 .

Novo podnošenje uključuje dodatne analize kliničkih podataka, kao i informacije o namjeravanom pakovanju APL-130277, prema Sunovion.

Off periodi u Parkinsonove se odlikuju pojavljivanjem ili pogoršanjem simptoma kao što su drhtanje i diskinezija, ili nevoljnih pokreti. Ovi efekti su zbog postepenog smanjenja djelotvornosti levodope , koja je prva linija terapije za neurodegenerativne bolesti. Oko polovine svih pacijenata na levodopi imaju iskustvo off epizoda, koja je, iako često u jutarnjim satima nakon buđenja, mogu se javiti više puta tokom dana. Ove epizode postaju sve češće i teže kako napreduje bolest.

U SAD-u, ljudi s Parkinsonovom trenutno imaju samo Apokyn (apomorfin hidroklorid), razvijen od strane SAD-WorldMeds , kao odobreni lijek za off period. Oblik  apomorfin , lijek je u mogućnosti da brzo prodre u mozak, gdje se stimulira receptore dopamina pružiti kratkotrajno olakšanje. Međutim, Apokyn se potkožno daje, ili pod-kožna isporuka može uzrokovati bol i reakcije na  injekcije.

APL-130277 je sublingvalna ili pod-jezik formulacija apomorfina, koji može biti lakša za pacijenta. Namjera je pružiti on-demand i brzo djeluje  na smanjivanje svih vrsta off epizoda – što znači oni koji su nepredvidivi, oni koji se javljaju na kraju-of-doza, ili onih koji se javljaju nakon buđenja ujutro.

Terapija je dizajniran da se daje do pet puta na dan, sa najmanje dva sata od prethodne doze.

Ova nova formulacija lijeka sadrži dva sloja filma – jedan s apomorfin, a drugi s kiselinom neutralizator za poboljšanje apsorpcije i da smanji oralnu iritaciju. U poređenju sa Apokyn, APL-130277 je manje šanse da izazivaju mučninu zbog više postepene apsorpcije.

Nova aplikacija lijeka za APL-130277, prvo je podniijeta Mar 2018 , biča je podržana 12 tjedana, dvostruko slijepom Fazom 3 suđenja ( NCT02469090 ).  Rezultati  su pokazali da, u roku od 30 minuta po doziranju, APL-130277 izazvao klinički smisleno smanjenje  poremećaja pokreta   Dio 3 rezultata, mjerio je Parkinsonovu bolest  i  motorne simptome, u odnosu na placebo.

Prednosti su viđene već 15 minuta nakon doziranja i bili su održavane  90 minuta. Poboljšanja su još otkrivena u sedmici četiri, osam i 12. Veći postotak pacijenata postigao je  puni odgovor – ili kontrolu motornih simptoma – u roku od 30 minuta sa APL-130277.“OFF epizode kod osoba s Parkinsonovom bolešću se može javiti u bilo kojem trenutku tijekom dana, često se javljaju ujutro nakon buđenja i povremeno tokom dana i može poremetiti sposobnost obavljanja svakodnevnih aktivnosti,” Antony Loebel, MD, predsjednik i CEO Sunovion , navodi se u saopštenju za javnost .

Patricia Inacio dr

CHMP favorizira kod EU Usvajanje Inbrija za Off Period

 Odbor za medicinske proizvode za ljudsku upotrebu (CHMP) – produžena rukaEvropska agencija za lekove (EMA) – preporučuje da Inbrija po  Acorda Therapeutics , bude odobren za liječenje off faze u Parkinsonove bolesti pacijenata na režimu karbidopa / levodopa.

Evropska komisija će pregledati CHMP je pozitivno mišljenje, sa odlukom se očekuje do kraja godine.

“Oduševljeni smo što Inbrija postiže ovu važnu prekretnicu, i radujemo se konačnoj odluci EK kasnije ove godine. Ima oko 1,2 miliona ljudi u EU koji žive sa Parkinsonovom. Procjenjujemo da je 40% tih pojedinaca doživljava off perioda, koji se smatraju izuzetno remetilačkim “, navodi se u Ron Cohen, MD, predsjednik i izvršni direktor Acorda, press release .

Inbrija pruža preciznu dozu levodope u mozgu pacijenata, jer se udiše, zaobilazi potrebu da se apsorbira u probavnom sistemu. Kao takav, on može da isporuči više i više u mozak.

Inbrija je  odobrena  od strane američke Uprave za hranu i lijekove (FDA) za liječenje Parkinsonove bolesti  simptoma tijekom off epizoda.  

Evropska prijava Acorda pokriva sve zemlje Europske unije, kao i Norvešku, Lihtenštajn i Island.

Opicapone može produžiti „On-Time” djelovanje levedope

Jednom dnevno opicapone može produžiti vrijeme djelovanja tretmana sa levedopom , kao standardnom terapijom, učinkovito sprječava fluktuacije motornih simptoma u osoba s Parkinsonovom bolesti, proizlazi iz dvije međunarodne 3 studije.

Otkrića „ jednom dnevno Opicapone Povećava na vrijeme u bolesnika s Parkinsonovom bolešću: Rezultati iz dvije faze 3 studije ” predstavljeni su tijekom  2019. na godišnjem sastanku u American Academy of Neurology (aan),koja je  sada u tijeku u Philadelphiji.

Opicapone, razvijen od strane BIAL i Neurocrine bioznanosti,  osmišljen je kao jedno-dnevna dodatna terapija uz levodopu za odrasle osobe s Parkinsonovom bolesti.

Djeluje kao inhibitor (blokator) enzima katehol-O-ili COMT , koji razgrađuje levodopu. To može produljiti efekte levodope, poznate kao „On-Time” ili „on razdoblje,” jer smanjuje vrijeme kad lijek prestane dijelovati a prije sljedeće doze – „off razdoblje”.

Opicapone je prisutan na tržištu u Europi  pod markom  Ongentys , a odobren je za pacijente s promjenama koje se ne mogu tretirati sa levedopom ili terapijom sličnih kombinacija, a čiji se motorni  simptomi ponovno javljaju prije slijedeće doze.

INBRIJA

FDA je odobrila INBRIJA, koji je prvi i jedini FDA odobreni L-dopa inhalator za povremeno liječenje OFF epizoda kod osoba sa Parkinsonovom bolešću kod onih koji uzimaju karbidopa/levodopa. Očekuje se da će biti dostupan u prvom kvartalu 2019. godine temeljen na ARCUS® Technology Platform for Inhaled Drug Delivery. iNBRIJA je novi lijek koji se razvija za liječenje Parkinsonove bolesti. On također uključuje karbidopu, isto kao što je uključen i u sinemetu. ONO-2160 je L-dopa pro-droga, što znači da kada se apsorbuje pretvara se u L-dopu. Za više informacija posjetite: Inbrija

Raspon-PD suđenja INBRIJA pokazao je statistički značajno poboljšanje motoričkih funkcija nakon tri mjeseca mjereno smanjenjem Unified Parkinsonova bolest Skale (UPDRS) Dio III rezultat je na 30 minuta. Početak djelovanja je viđena već nakon 10 minuta. Najčešće neželjene reakcije sa INBRIJA tokom ključni suđenja su kašalj (15% v 2% uz placebo), gornjeg respiratornog trakta (6% v 3% uz placebo), mučnina (5% v 3% uz placebo) i ispljuvak bez boje (5% v 0% uz placebo). INBRIJA se ne treba koristiti kod pacijenta sa neselektivnim inhibitorima monoaminooksidaze, kao što su fenelzinom ili tranilcipromin u posljednje dvije sedmice.

S obzirom na brzinu djelovanja, koji je i manji od 10 minuta, što je daleko brže nego što je to do sada moguće, L-dopa inhalatori će vjerovatno postati standard za gotovo sve osobe s Parkinsonovom bolesti.