Sunovion Pharmaceuticals je ponovno podnio novu aplikaciju za drogu (NDA) da bi od američke Uprave za hranu i lijekove (FDA), ponovo tražili odobrenje za svoju ispod-jezik formulaciju apomorfina – pod nazivom APL-130277 – za Parkinsonov off period.
Ponovno podnošenje je nastavak FDA ‘s traženja “kompletnog pismenog odgovora” od ranije ove godine, u kojoj je agenciji zatražio dodatne informacije – ali ne i nova klinička ispitivanja – prije nego što odluči da li će odobriti APL-130277 .
Novo podnošenje uključuje dodatne analize kliničkih podataka, kao i informacije o namjeravanom pakovanju APL-130277, prema Sunovion.
Off periodi u Parkinsonove se odlikuju pojavljivanjem ili pogoršanjem simptoma kao što su drhtanje i diskinezija, ili nevoljnih pokreti. Ovi efekti su zbog postepenog smanjenja djelotvornosti levodope , koja je prva linija terapije za neurodegenerativne bolesti. Oko polovine svih pacijenata na levodopi imaju iskustvo off epizoda, koja je, iako često u jutarnjim satima nakon buđenja, mogu se javiti više puta tokom dana. Ove epizode postaju sve češće i teže kako napreduje bolest.
U SAD-u, ljudi s Parkinsonovom trenutno imaju samo Apokyn (apomorfin hidroklorid), razvijen od strane SAD-WorldMeds , kao odobreni lijek za off period. Oblik apomorfin , lijek je u mogućnosti da brzo prodre u mozak, gdje se stimulira receptore dopamina pružiti kratkotrajno olakšanje. Međutim, Apokyn se potkožno daje, ili pod-kožna isporuka može uzrokovati bol i reakcije na injekcije.
APL-130277 je sublingvalna ili pod-jezik formulacija apomorfina, koji može biti lakša za pacijenta. Namjera je pružiti on-demand i brzo djeluje na smanjivanje svih vrsta off epizoda – što znači oni koji su nepredvidivi, oni koji se javljaju na kraju-of-doza, ili onih koji se javljaju nakon buđenja ujutro.
Terapija je dizajniran da se daje do pet puta na dan, sa najmanje dva sata od prethodne doze.
Ova nova formulacija lijeka sadrži dva sloja filma – jedan s apomorfin, a drugi s kiselinom neutralizator za poboljšanje apsorpcije i da smanji oralnu iritaciju. U poređenju sa Apokyn, APL-130277 je manje šanse da izazivaju mučninu zbog više postepene apsorpcije.
Nova aplikacija lijeka za APL-130277, prvo je podniijeta Mar 2018 , biča je podržana 12 tjedana, dvostruko slijepom Fazom 3 suđenja ( NCT02469090 ). Rezultati su pokazali da, u roku od 30 minuta po doziranju, APL-130277 izazvao klinički smisleno smanjenje poremećaja pokreta Dio 3 rezultata, mjerio je Parkinsonovu bolest i motorne simptome, u odnosu na placebo.
Prednosti su viđene već 15 minuta nakon doziranja i bili su održavane 90 minuta. Poboljšanja su još otkrivena u sedmici četiri, osam i 12. Veći postotak pacijenata postigao je puni odgovor – ili kontrolu motornih simptoma – u roku od 30 minuta sa APL-130277.“OFF epizode kod osoba s Parkinsonovom bolešću se može javiti u bilo kojem trenutku tijekom dana, često se javljaju ujutro nakon buđenja i povremeno tokom dana i može poremetiti sposobnost obavljanja svakodnevnih aktivnosti,” Antony Loebel, MD, predsjednik i CEO Sunovion , navodi se u saopštenju za javnost .
Miro Ugrenović 